Донидалорсен

Донидалорсен (API)

Зерттеу қолдануы:
Donidalorsen API - тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісінуді (HAE) және онымен байланысты қабыну жағдайларын емдеуге арналған зерттелетін антисенс олигонуклеотид (ASO). Ол экспрессияны азайтуға бағытталған РНҚ-бағдарланған терапия контекстінде зерттеледі.плазмалық прекалликреин(KLKB1 мРНҚ). Зерттеушілер Донидалорсенді генді өшіру механизмдерін, дозаға тәуелді фармакокинетиканы және брадикинин арқылы қабынуды ұзақ мерзімді бақылауды зерттеу үшін пайдаланады.

Функция:
Донидалорсен селективті байланысу арқылы қызмет етедіKLKB1мРНҚ, плазмадағы прекалликреин өндірісін төмендетеді — калликреин-кинин жүйесіндегі HAE ісінуі мен қабынуын қоздыруға жауапты негізгі фермент. Калликреин деңгейін төмендету арқылы Донидалорсен HAE шабуылдарының алдын алуға көмектеседі және ауру жүктемесін азайтады. API ретінде ол HAE үшін ұзақ әсер ететін, тері астына енгізілетін емдеуді әзірлеуде негізгі терапевтік компонент ретінде қызмет етеді.