Фитусиран

Фитусиран (API)

Зерттеу қолдануы:
Fitusiran API - негізінен гемофилия және коагуляция бұзылыстары саласында зерттелетін синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол мақсатқа бағытталғанантитромбин (AT немесе SERPINC1)антитромбин өндірісін азайту үшін бауырдағы ген. Зерттеушілер Фитусиранды РНҚ-интерференция (RNAi) механизмдерін, бауырға тән генді өшіруді және тежегіштері бар немесе онсыз А және В гемофилиямен ауыратын науқастардағы коагуляцияны қайта теңестірудің жаңа терапиялық стратегияларын зерттеу үшін пайдаланады.

Функция:
Фитусиран антитромбиннің, табиғи антикоагулянттың экспрессиясын басу арқылы жұмыс істейді, осылайша тромбин түзілуін арттырады және тромб түзілуіне ықпал етеді. Бұл механизм гемофилиямен ауыратын науқастарда қан кету эпизодтарын азайту үшін профилактикалық емдеу әдісін ұсынады. API ретінде Фитусиран өмір сүру сапасын жақсартуға және қан кету бұзылыстарында емдеу жүктемесін азайтуға бағытталған ұзақ әсер ететін тері астына терапияның белсенді ингредиенті ретінде қызмет етеді.