Гивосиран

Givosiran (API)

Зерттеу қолдануы:
Givosiran API – жедел бауыр порфириясын (AHP) емдеу үшін зерттелген синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол арнайы мақсатқа бағытталғанALAS1ген (аминолевулин қышқылы синтаза 1), ол гем биосинтезі жолына қатысады. Зерттеушілер Гивосиранды РНҚ кедергісі (RNAi) негізіндегі терапияны, бауырға бағытталған генді өшіруді және порфирияға және соған байланысты генетикалық бұзылуларға қатысатын метаболикалық жолдарды модуляциялауды зерттеу үшін пайдаланады.

Функция:
Гивосиран өрнекті азайту арқылы қызмет етедіALAS1гепатоциттерде, осылайша ALA (аминолевулин қышқылы) және PBG (порфобилиноген) сияқты улы гемдік аралық өнімдердің жинақталуын азайтады. Бұл жедел бауыр порфириясымен байланысты нейровисцеральды шабуылдардың алдын алуға көмектеседі. API ретінде Givosiran тері астына енгізу арқылы AHP ұзақ мерзімді бақылауды қамтамасыз етуге арналған RNAi негізіндегі терапевтикадағы белсенді фармацевтикалық компонент болып табылады.