Олигонуклеотидтердің API интерфейстері
-
Инклисиран натрийі
Inclisiran sodium API (белсенді фармацевтикалық ингредиент) негізінен РНҚ кедергісі (RNAi) және жүрек-қан тамырлары терапиясы саласында зерттеледі. PCSK9 геніне бағытталған қос тізбекті siRNA ретінде ол LDL-C (төмен тығыздықтағы липопротеин холестерині) деңгейін төмендету үшін ұзақ әсер ететін генді өшіру стратегияларын бағалау үшін клиникаға дейінгі және клиникалық зерттеулерде қолданылады. Ол сонымен қатар siRNA жеткізу жүйелерін, тұрақтылығын және бауырға бағытталған РНҚ терапиясын зерттеу үшін үлгі қосылыс ретінде қызмет етеді.
-
Донидалорсен
Donidalorsen API - тұқым қуалайтын ангионевротикалық ісінуді (HAE) және онымен байланысты қабыну жағдайларын емдеуге арналған зерттелетін антисенс олигонуклеотид (ASO). Ол экспрессияны азайтуға бағытталған РНҚ-бағдарланған терапия контекстінде зерттеледі.плазмалық прекалликреин(KLKB1 мРНҚ). Зерттеушілер Донидалорсенді генді өшіру механизмдерін, дозаға тәуелді фармакокинетиканы және брадикинин арқылы қабынуды ұзақ мерзімді бақылауды зерттеу үшін пайдаланады.
-
Фитусиран
Fitusiran API - негізінен гемофилия және коагуляция бұзылыстары саласында зерттелетін синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол мақсатқа бағытталғанантитромбин (AT немесе SERPINC1)антитромбин өндірісін азайту үшін бауырдағы ген. Зерттеушілер Фитусиранды РНҚ-интерференция (RNAi) механизмдерін, бауырға тән генді өшіруді және тежегіштері бар немесе онсыз А және В гемофилиямен ауыратын науқастардағы коагуляцияны қайта теңестірудің жаңа терапиялық стратегияларын зерттеу үшін пайдаланады.
-
Гивосиран
Givosiran API – жедел бауыр порфириясын (AHP) емдеу үшін зерттелген синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол арнайы мақсатқа бағытталғанALAS1ген (аминолевулин қышқылы синтаза 1), ол гем биосинтезі жолына қатысады. Зерттеушілер Гивосиранды РНҚ кедергісі (RNAi) негізіндегі терапияны, бауырға бағытталған генді өшіруді және порфирияға және соған байланысты генетикалық бұзылуларға қатысатын метаболикалық жолдарды модуляциялауды зерттеу үшін пайдаланады.
-
Плозасиран
Plozasiran API – гипертриглицеридемияны және соған байланысты жүрек-қан тамырлары мен метаболикалық бұзылыстарды емдеу үшін әзірленген синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол мақсатқа бағытталғанAPOC3триглицеридтер алмасуының негізгі реттеушісі аполипопротеин C-III кодтайтын ген. Зерттеуде Плозасиран RNAi негізіндегі липидті төмендету стратегияларын, генді өшіретін ерекшелікті және отбасылық хиломикронемия синдромы (FCS) және аралас дислипидемия сияқты жағдайларға ұзақ әсер ететін емдеуді зерттеу үшін қолданылады.
-
Зилебесиран
Zilebesiran API гипертензияны емдеуге арналған зерттелетін шағын кедергі жасайтын РНҚ (siRNA) болып табылады. Ол мақсатқа бағытталғанAGTангиотензиногенді кодтайтын ген — ренин-ангиотензин-альдостерон жүйесінің (РААС) негізгі құрамдас бөлігі. Зерттеуде Зилебесиран ұзақ мерзімді қан қысымын бақылау үшін генді өшіру тәсілдерін, RNAi жеткізу технологияларын және жүрек-тамыр және бүйрек ауруларындағы RAAS жолының кеңірек рөлін зерттеу үшін қолданылады.