Плозасиран

Плозасиран (API)

Зерттеу қолдануы:
Plozasiran API – гипертриглицеридемияны және соған байланысты жүрек-қан тамырлары мен метаболикалық бұзылыстарды емдеу үшін әзірленген синтетикалық шағын интерференциялық РНҚ (siRNA). Ол мақсатқа бағытталғанAPOC3триглицеридтер алмасуының негізгі реттеушісі аполипопротеин C-III кодтайтын ген. Зерттеуде Плозасиран RNAi негізіндегі липидті төмендету стратегияларын, генді өшіретін ерекшелікті және отбасылық хиломикронемия синдромы (FCS) және аралас дислипидемия сияқты жағдайларға ұзақ әсер ететін емдеуді зерттеу үшін қолданылады.

Функция:
Плозасиран дыбысты өшіру арқылы жұмыс істейдіAPOC3Бауырдағы мРНҚ, аполипопротеин С-III деңгейінің төмендеуіне әкеледі. Бұл липолиздің жоғарылауына және триглицеридтерге бай липопротеидтердің қан ағымынан тазартылуына ықпал етеді. API ретінде, Плозасиран триглицеридтер деңгейін айтарлықтай төмендетуге және ауыр немесе генетикалық липидті бұзылулары бар емделушілерде панкреатит пен жүрек-қантамырлық асқынулардың қаупін азайтуға бағытталған ұзақ әсер ететін терапияны жасауға мүмкіндік береді.