2021-12-06, АҚШ уақыты бойынша Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) өзінің дәрі-дәрмекке кандидаты Трофинетидтің III фазасының клиникалық сынақтарының оң нәтижелерін жариялады.Лаванда деп аталатын III фазалық сынақ негізінен Ретт синдромын (RS) емдеуде Трофинетидтің қауіпсіздігі мен тиімділігін бағалау үшін қолданылады.Барлығы 189 субъект тіркелді, олардың барлығы 5-20 жас аралығындағы әйелдер.
Лаванда 12 апталық қос соқыр, рандомизацияланған, плацебо-бақыланатын сынақ болды, сәйкесінше мейірбике қызметкерлері мен дәрігерлер бағалаған RS мінез-құлық сауалнамасы (RSBQ) және клиникалық нәтиженің жаһандық рейтинг шкаласы (CGI-I) біріктірілген бастапқы соңғы нүктелері;Негізгі қосалқы соңғы нүкте сәбилер мен сәбилерге арналған коммуникация және символдық мінез-құлықты дамыту шкаласы (CSBS-DP-IT-әлеуметтік), ол негізінен нәрестелер мен 6-24 жас аралығындағы балалардағы әлеуметтік, ауызша және символдық мінез-құлықтардың дамуын бағалау үшін пайдаланылады. айлық жаста және аутизмге қолдануға болады. Мейірбике қызметкерлері бағалаған дамудың кешігуі және басқа даму кешігуі белгілеріне ерте скрининг.
Нәтижелер Трофинетидтің плацебомен салыстырғанда екі негізгі соңғы нүктеде де айтарлықтай жақсарғанын көрсетті.12-аптада плацебо мен трофинетидке арналған RSBQ-дегі бастапқы деңгейден өзгерістер -1,7-ге қарсы -5,1 болды (p=0,0175);CGI-I ұпайлары 3,8 және 3,5 болды (p=0,0030).Сонымен қатар, CSBS-DP-IT-Social бойынша бастапқы деңгейден өзгеріс плацебо және Трофинетид үшін сәйкесінше -1,1 және -0,1 болды.
Лаванданың бастапқы және бастапқы қайталама соңғы нүктелері Трофинетидтің RS емдеуге арналған әлеуетін көрсетті, дегенмен, пайда болған жағымсыз әсерлерге (ТЖҚ) байланысты зерттеуді тоқтату жылдамдығы плацебомен салыстырғанда Трофинетид тобында жоғары болғанын атап өткен жөн. , Екеуі тиісінше 2,1% және 17,2% болды.Олардың ішінде ең жиі кездесетін жағымсыз құбылыстар:
① Диарея – Трофинетид 80,6% (оның 97,3% жеңіл және орташа) және плацебо 19,1% құрады;
② Құсу – Трофинетид 26,9% (оның 96% жеңіл және орташа) және плацебо 9,6% құрады;
③ Күрделі жағымсыз құбылыстар екі топтағы субъектілердің 3,2%-да орын алды.
Лаванда сынамасының субъектілері сынақ аяқталғаннан кейін немесе ашық таңбалы Lilac және Lilac-2 кеңейту зерттеулерінен кейін Trofinetide алуды жалғастырады және Лаванда зерттеуін аяқтаған субъектілердің >95% сирень ашық белгісіне ауысуды таңдады. кеңейту Зерттеулер, нәтижелер алдағы медициналық жиналысқа ұсынылады.
Жіберу уақыты: 17 ақпан 2022 ж